KML’deki yeni tedavi yaklaşımlarının potansiyel faydaları ve potansiyel yan etkilerini belirlemeye yönelik klinik çalışmalar yapılmaktadır. Yeni yaklaşımlar KML remisyon oranını artırmayı ve hastalık için kür sağlamayı amaçlamaktadır.
Dasatinib ve Nilotinib’ya Karşılık İmatinab mesilat
Klinik çalışmalarda KML’ye karşı etkili olduğu bilinen ilaçlar yeni sıralamalar veya yeni dozlarda kombine edilmektedirler. Süregiden çalışmalarda yeni tanı konan hastalarda İmatinab mesilat ile Dasatinib veya Nilotinib karşılaştırılmaktadır. Çalışma verileri İmatinab mesilat tedavisine cevap verme olasılığı en az ve en fazla olan hastaları tanımlamaya yardımcı olacaktır.
Üçüncü-Jenerasyon TKİ’ler ve T315I-Spesifik İnhibitörler.
Çeşitli üçüncü-jenerasyon ilaçlar aktif gelişim içindedirler. Bu ajanların bazıları şekil ve fonksiyon bağlamında Dasatinib veya Nilotinib’ya benzer diğer alternatif TKİ’lerdir; onaylanmış üç TKİ, İmatinab mesilat, Dasatinib ve Nilotinib’ya karşı direnç oluşturan mutasyonları hedefleyen diğer ajanlar üzerindeki çalışmalar devam etmektedir. İmatinab mesilat, Dasatinib ve Nilotinib cevabı kaybolduğunda ortaya çıkan ve en sık görülen mutasyonlardan biri olan spesifik “T315I” mutasyonunun üstesinden gelmek için tedavi geliştirme çabaları sürmektedir.
Omasetaksin ve “AP24534” olarak adlandırılan diğer bir ilaç gibi ajanlar üzerinde gerçekleştirilen klinik çalışmalardan veriler elde edilmeye devam etmektedir. T315I mutasyonu olan hastalar üzerinde gerçekleştirilen omasetaksin çalışmasından elde edilen klinik veriler kronik faz KML hastalarında, hastalıkta ilerleme olmadan geçirilen iki yıllık sürvi oranı göstermiştir; çalışmaya katılan akselere fazdaki KML hastalarının yaklaşık yarısında ve az sayıda blast faz KML hastasında hematolojik cevap gösterilmiştir. Erken klinik gelişim evresinde olan AP24534, T315I mutasyonunu da içeren çok sayıda mutasyona karşı aktivite göstermektedir; laboratuarda normal kan sayımını suprese etmediği görülmektedir. Diğer birçok ajanın laboratuarda bu mutasyona karşı ikna edici bir etki gösterdiği gösterilmiştir ve klinik çalışmaların ilk verileri elde edilmektedir.
Aşı (Vaksin) Tedavisi
Çeşitli vaksin tedavi yöntemleri üzerinde çalışmalar sürdürülmektedir. KML hücrelerinin yüzeyindeki proteinler, hastanın immün hücrelerinin kendi KML hücrelerine saldırmasını sağlayan bu tür vaksinlerin saldıracağı uygun hedefler olabilirler.
Kök Hücre Transplantasyonu
Allojenik transplantasyonun “indirgenmiş-yoğunlukta” veya “nonmiyeloablatif” allojenik kök hücre transplantasyonu olarak adlandırılan modifiye formu diğer tedavilere cevap vermeyen KML hastaları için bir seçenek olabilir. İndirgenmiş yoğunlukta transplant için hazırlanan hastalar, allojenik transplant için aldıkları dozlara göre daha düşük dozda kemoterapi ilaçları ve/veya radyasyon alırlar. Donör kök hücrelerinin rejeksiyonunu önlemek için immünsupresif ilaçlar kullanılır ve donör immün hücrelerinin aşılanması bu hücrelerin hastanın KML hücrelerine saldırmalarını sağlar (sonuç “graft-versus-tümör etkisi” olarak adlandırılır). İndirgenmiş yoğunlukta transplant ile ilgili olarak test edilen teori, transplant öncesinde daha az toksik olan işlemlerin uygulanmasının vücudun transplanta dayanma gücünü artırabileceğidir. Bununla birlikte, tam donör aşılama yine de gerçekleşir ve istenen graft-versus-tümör etkisi ortaya çıkar.
Kök hücre transplantasyonunun graft-versus-tümör etkisini zenginleştirmek ve yüksek dereceli graft-versus-host hastalığı riskini azaltmak için klinik çalışmalarda diğer ilaçlar test edilmektedir. Buna ilaveten, çocuklar ve erişkinlerde transplantasyon için kök hücre kaynağı olarak umbilikal kord kanının kullanılması konusunda araştırmalar sürdürülmektedir. Kord kanı, eşleştirilmiş, akraba kök hücre donörü olmayan hastalarda eşleştirilmiş, akraba olmayan kök hücreler için potansiyel kaynak oluşturmaktadır. Kord kanı kök hücre transplantlarından elde edilen sonuçlar yüz güldürücüdür ve genç yaştaki kord kanı transplant hastalarında akut graft-versus-host hastalığı riskinin düşük olduğu görülmektedir.